Une injection à plus de 4 millions de dollars la dose: pourquoi ce prix exorbitant pour le nouveau traitement le plus cher du monde ?

Ce traitement est dédié aux enfants atteints de leucodystrophie métachromatique à début précoce. En clair, une maladie rare qui provoque des déficits moteurs et cognitifs rapidement et de manière inexorable. Si les enfants qui naissent ne montrent pas forcément directement des signes en lien avec cette maladie, les effets peuvent se constater pendant l'enfance, où les personnes commencent à perdre leur mobilité et leurs fonctions cognitives permettant de communiquer avec les autres. La plupart des enfants finissent par tomber dans un état végétatif pendant plusieurs années, avant de décéder. Généralement dans les cinq ans après l'apparition des premiers symptômes.

Malheureusement, le prix pour une dose de ce traitement atteint 4,25 millions de dollars. Le laboratoire américain propose donc un traitement plus de deux fois plus cher que le précédent traitement qualifié du plus cher du monde. Il s'agissait du Zolgesma, du laboratoire suisse Novartis, qui facturait l'injection à 2 millions d'euros, soit 2,16 millions de dollars. Il vise à traiter, quant à lui, l'amyotrophie spinale. Une maladie qui touche également les enfants et le développement de leurs muscles et fonctions motrices.

Une injection suffit-elle ?

En général, il est assez difficile de savoir si ces thérapies géniques nécessitent une ou plusieurs injections et sont assez efficaces. Le manque de recul et de patients à traiter rend la tâche complexe. Les entreprises pharmaceutiques développent donc ces traitements, avec beaucoup de dépenses en Recherche&Développement (R&D), en comptant généralement sur un remboursement par l'État.

De plus, ces thérapies impliquent des questions parfois éthiques sur la manipulation de gènes et de sécurité à long terme. Néanmoins, à court terme, les thérapies géniques explorées ont montré qu'il était possible d'avancer dans le domaine sans effets secondaires problématiques. Reste à voir le ratio bénéfices/risques.

En ce qui concerne le Lenmeldy, précisons qu'Orchard Therapeutics a fait le suivi sur plusieurs patients, pendant plus de 12 ans. Ils ont été traités à Milan, en Italie. Le traitement a visiblement prolongé de manière significative la survie de ceux-ci, tout en maintenant leurs fonctions cognitives et leur mobilité. Les effets secondaires sont majoritairement des infections ou irritations.

Enfin, des États, comme la France, ont proposé de mettre en place des remboursements en lien avec l'efficacité des médicaments. Une mesure a été prise dans ce sens en 2022. Afin de réduire l'exposition au "risque" de pertes d'argent tout en proposant une solution potentielle aux familles qui n'ont pas les moyens de payer ces traitements hors de prix.

Affaire du "tirage au sort"

Novartis, qui avait été pointé du doigt en 2019 pour son traitement au prix exorbitant, avait tenté de rattraper le coup en proposant son traitement à 100 enfants dans le monde, gratuitement. Mais cette façon de faire a de nouveau provoqué une bronca, puisque le laboratoire a cru bon de proposer cela via un "tirage au sort". L'opinion publique avait alors estimé malsaine, dans son ensemble, cette sorte de jeu de hasard avec la vie de jeunes enfants, ce qui avait fait couler beaucoup d'encre en 2020.

Depuis, l'entreprise est restée plus discrète et a participé à plusieurs initiatives afin de "faciliter" l'accès à ce médicament, mais qui reste donc à un prix très élevé. Trop, pour le commun des mortels.